科研院所是國家科技創新體係的重要組成部分，廣州健康院集聚了高層次創新人才、高質量科研成果和高水平創新平台等主要創新要素，致力於打造原始創新策源地、突破關鍵核心技術，探索成果轉化體製機製和模式的有效路徑，與區域經濟發展緊密結合，努力擴大科技成果的源頭供給,積極推進科技成果轉化。

廣州健康院積極謀劃自主研發的知識產權全球布局，按成果成熟度進行分級分類管理。累計申請專利790件，授權總量376件，迄今已有五十項專利成果實現轉化。治療耐藥白血病1類新藥GZD824已獲批附條件上市；治療耐藥非小細胞肺癌1類新藥ASK120067已遞交上市申請並獲受理；治療阿爾茲海默症1類新藥AD16已完成臨床I期研究。

代表性成果展示：

成果1：治療耐藥白血病1類新藥GZD824

GZD824奧雷巴替尼片（商品名：耐立克）已於2021年11月24日獲得國家藥品監督管理局的上市批準，用於治療任何酪氨酸激酶抑製劑（TKI）耐藥，並采用經充分驗證的檢測方法診斷為伴有T315I突變的慢性髓細胞白血病（CML）慢性期（CP）或加速期（AP）的成年患者，是廣州健康院建院以來第一個獲批上市的1類新藥。

奧雷巴替尼是潛在同類最佳（Best-in-class）新藥，為國家“重大新藥創製“專項支持品種。耐立克獲批主要基於兩項關鍵性注冊II期臨床研究數據，分別為HQP1351CC201研究、HQP1351CC202研究。臨床數據顯示，耐立克在伴有T315I突變的TKI耐藥的CML-CP及CML-AP患者中均具有良好的療效及耐受性，且隨著治療時間的延長，緩解率和緩解深度會進一步增加。

作為中國首個三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，奧雷巴替尼的獲批將打破中國攜T315I突變耐藥患者的治療瓶頸，解決無藥可醫的困境。

（耐立克，圖片來源網絡，如有侵權，請聯係刪除）

成果2：治療耐藥非小細胞肺癌1類新藥ASK120067

ASK120067是由betway体育下载 、中國科學院上海藥物研究所、江蘇奧賽康藥業有限公司聯合開發的具有自主知識產權、全新分子實體、活性顯著的口服的一類第三代EGFR酪氨酸激酶抑製劑,用於治療EGFR突變非小細胞肺癌( NSCLC )。於2017年8月28日獲得CFDA (原食品藥品監督管理局)批準進行臨床試驗，2021年11月16日，ASK120067片境內生產藥品注冊上市許可申請被國家藥品監督管理局受理（受理號：CXHS2101052國），單藥用於既往表皮生長因子受體酪氨酸激酶抑製劑( EGFR—TKI )治療中或治療後出現疾病進展,並且經檢測確認存在EGFR T790M突變陽性或原發性T79OM陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌( NSCLC )成人患者的治療。

成果3：治療阿爾茲海默症1類新藥AD16

AD16（呱噠甲酮片）已完成了I期臨床試驗，呈現出良好的安全性和耐受性。AD16通過抑製大腦的神經炎症，有效地阻止了神經元的死亡，能夠延緩疾病，改善認知和記憶障礙，其藥效明顯優於當前的一線治療藥物美金剛和多奈呱齊。該藥物申請的專利已經覆蓋了中國、日本、美國、英國等多個國家和地區。AD16有望成為我國首創抗神經性炎症治療阿爾茨海默症的新藥，造福數千萬阿爾茨海默症患者。

（AD16治療阿爾茲海默症的原理）

成果4：CAR-T免疫細胞治療項目

自主知識產權的CAR-T免疫細胞治療項目在新西蘭開展CAR-T細胞治療淋巴瘤的I期臨床試驗，成為新西蘭首個引進的CAR-T技術以及首個獲批的CAR-T臨床試驗。

成果5：第三代免疫缺陷小鼠NSI品係項目

第三代免疫缺陷小鼠是國際公認的人源化模型構建的金標準，廣州健康院研究團隊自主研發的第三代免疫缺陷小鼠NSI品係，是目前國際上免疫缺陷程度最高的小鼠品係之一，具有全國唯一的自主知識產權，打破美、日技術封鎖，用於精準醫療藥效評估，評估免疫細胞治療效果。研究團隊通過對NSI品係繁殖優化和遺傳控製，解決了免疫缺陷小鼠大規模繁殖障礙，實現了10000隻NSI小鼠的產量突破。

（NSI小鼠的用途）